“Ezzel világelsők lettünk a génterápiás kezelés állami finanszírozásában”

– emelték ki.

A közleményben felidézték, hogy Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere jelentette be korábban, hogy idén áprilistól – egyedi méltányosság alapján – elérhetővé vált Magyarországon az SMA betegség kezelésére a Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer. A Spinraza és Evrysdi kezelések mellett a Zolgensma kezelés a személyre szabott orvoslás legmodernebb kezelési módjai közé tartozik.

A beérkezett egyedi méltányossági kérelmeket az emberi erőforrások minisztere utasítására a NEAK soron kívül áttekintette.

A Ritka Betegségek Tanácsadó Testülete (RBTT) az egyénre szabott szakmai vizsgálatokat lefolytatta, valamint tájékoztatta a szülőket a kezelés egyénre vonatkozó előnyeiről és veszélyeiről. Ennek eredményeként hat gyermek jut hozzá a támogatott kezeléshez.

“A döntés értelmében minden kérést jóváhagytak. Négy gyermek a Bethesda Gyermekkórházban, kettő pedig a Semmelweis Egyetem Klinikai központjában kapja meg a kezelést”

– olvasható a közleményben.