A készítmény a szervezetben meglévő SMN2 “pótgént” segíti hatékonyabban működni. A terápia az 1-es típusú SMA esetében javította a túlélési esélyeket, csökkentette a lélegeztetőgép szükségességét, és sok kisgyereknél segített megőrizni a szájon át történő táplálás képességét, sőt a legfiatalabbaknál jelentős mozgásfejlődést is lehetővé tett.
A 2-es és 3-as típusú SMA-val élő gyerekeknél és felnőtteknél pedig a hosszú távú adatok azt mutatják, hogy a terápia hozzájárulhat a mozgáskontroll megőrzéséhez és javításához.
Buday Krisztina, az SMA Egyesület elnöke hozzátette: a gyógyszer – akár szirup vagy tabletta – olyan betegek számára is alternatíva lehet, akik állapotuk miatt évekig teljesen kiszorultak a kezelésekből. Hozzátette: a másik két terápia – a gerincvelőbe adott injekciós kezelések, valamint a kétéves korig adható infúziós génpótlás – mellett a riszdiplam hatóanyagú, szájon át szedhető készítmény otthoni környezetben, egyszerűen alkalmazható.
