A Nature Biotechnology című szakfolyóiratban ismertetett tanulmány fordulatot hozhat olyan betegségek kezelésében, mint az Alzheimer- vagy a Parkinson-kór. Az agyat érintő betegségek kezelésének egyik nagy kihívása, hogy a megfelelő gyógyszereket miként juttassák át az agy-vér gáton. Ez a gát eredendően az agyat hivatott megvédeni a vérbe bejutó, abban keringő baktériumoktól, miközben az agyműködéshez szükséges kisebb molekulákat, így az oxigént átengedi.

Munkájuk során a kutatók az úgynevezett exoszómákat használták fel arra, hogy hatóanyagot juttassanak át az agy-vér gáton. Az exoszómák a test olyan saját, membránnal körülvett szállító járművei, amelyek egyik sejttől a másikig visznek molekulákat. Ezeknek a mikrovezikuláknak a mérete mindössze harminc-száz nanométer (1 milliméter=1 000 000 nanométer). A kutatók az egerek dendrites sejtjeiből nyerték ki a kísérlethez szükséges exoszómákat, mert ezek az immunsejtek természetes állapotukban nagy mennyiségben termelik azokat. Az exoszómákba ezután bevitték azt a fehérjét, amelyet célba akartak juttatni az egerek agyában, valamint egy siRNS-darabkát is. A fehérje az idegsejtek acetilkolin receptoraihoz kötődött, az siRNS feladata pedig az volt, hogy kikapcsoljon egy, az Alzheimer-kór kialakulásában szerepet játszó, BACE1 jelű gént.

A megcélzott gén aktivitása hatvan százalékkal csökkent az egerek agyában a kezelés után. Mint Matthew Wood kutatásvezető rámutatott, ezek drámai és nagyon izgalmas eredmények. Ez az első alkalom, amikor új, biológiai gyógyszereket hatékonyan juttattak át az agy-vér gáton az agyba. A kutatócsoport várakozása alapján öt éven belül megkezdődhetnek a humán próbák, de addig még számos megoldandó feladat vár rájuk.