David Aponte szervezetéből eltűntek a tumorokDavid Aponte gyógyíthatatlan leukémiája nyolc nap alatt nyom nélkül eltűnt. Négy másik páciensnél ugyanez történt nyolc héten belül. A csodás gyógyulás oka egy újfajta génterápia. Az új módszert más ráktípusoknál is szeretnék használni.

Bár a páciensek csoportjából egy később belehalt egy vérrög miatt keletkezett komplikációba, de ennek semmi köze nem volt a kezeléshez. Rajta kívül még egy beteg esett vissza a halálos kórba. A meggyógyított trió tagjai viszont, akiket mind végzetes, visszaeső akut limfoblasztos leukémiával diagnosztizáltak, már lábadoznak. Bár a folyamat öt hónaptól két évig is eltarthat, a kutatók bíznak abban, hogy nem lesz több visszaesés. Michel Sadelain, a new york-i Memorial Sloan-Kettering Cancer Center kutatója az egyik vezetője annak a csoportnak, amelyik eltervezte a kísérletet és hamarosan ötven újabb beteget készít fel a második próbálkozásra.

A terápia lényege az, hogy előbb azonosítják az egyedi, rák sejtek felszínére jellemző molekulákat, majd genetikailag módosítják a páciens immunsejtjeit, hogy képesek legyenek megtámadni a betegséget.

Akut limfoblasztos leukémiánál a B-cella nevű immunsejtek válnak rosszindulatúvá. A csapatnak, a kizárólag B-celláknál jelenlévő CD19-nek nevezett molekulákat sikerült célba vennie azzal, hogy T-cellának nevezett immunsejteket vontak ki a páciensekből. Ezeket ártalmatlan vírussal kezelték, amivel egy új gén keletkezett. Az új gén pedig átírta a parancsot, azt kérte, támadjanak meg minden sejtet, amit a CD19-et hordoz. Miután a manipulált T-cellákat visszajutatták a betegekbe, gyorsan megölték az összes B-cellát, rákosat vagy anélkülit.

„A sokkoló felfedezés az, hogy egyik páciensben sem találtunk egyetlen tumort sem a kezelés után.”- mondta Sadelain.

Sadelain szerint a test normális, T-cellákkal és egészséges B-cellával pár hónap elteltével pótolni fogja az immunrendszert. De a kutatók nem bízták a véletlenre és az időre. A páciensek új csontvelőt is kaptak, hogy biztosítsák az immunrendszerük egészséges felépülését.

Nem ez az első eset, hogy módosított T-cellákkal támadnak a leukémiára. Egy éve egy Adaptimmune nevű nemzetközi vállalatnál tizenhárom, többszörös myelomával küzdő betegből tízet sikerült meggyógyítani.

„Habár ezek a kísérletek még elég korai fázisban járnak, az a megközelítés, hogy módosítják a betegek T-celláit a rák megtámadására, nagy eséllyel a tradicionális módszerek mellé kerülhet”- mondta Paul Moss brit rákkutató.

Sadelain csapata most azt kutatja, lehet-e a módszert más rákfajták ellen is sikeresen alkalmazni. Az olyan rákos betegségeknél, amelyeknél nem lehet egy darab egyedi felszíni molekulát találni, azokat a molekulapárokat keresik, amelyek együtt vannak jelen a rákos sejtekben. Ezt a módszert januárban mutatták be. Elpusztított egerekbe ültettek be emberi prosztata tumorokat felhasználva a T-cellákat a felszíni molekulák megcélzására.